近日，国家医保局发布《关于政协十四届全国委员会第一次会议第03136号（医疗卫生类270号）提案答复的函》（医保函〔2023〕63号），回复了霍勇等 4 位委员的《关于将罕见病用药保障机制纳入国家《医疗保障法>的提案》，表示下一步将持续完善医保准入谈判制度，综合考虑临床需求、医保基金承受能力等因素，将更多符合条件的罕见病用药按程序纳入医保药品目录，进一步提升罕见病用药保障水平。
同时，国家医保局从四个方面回顾了近年来我国罕见病用药保障水平的明显提升：
一是优化准入程序，及时将符合条件的罕见病用药纳入医保目录。认真贯彻落实国务院关于“加强罕见病用药保障”要求，2023 年国家医保药品目录调整工作方案中对罕见病用药的申报条件未设置上市时间限制，纳入国家鼓励仿制药品目录的药品可以申报当年医保目录，进一步拓宽了罕见病用药的准入范围。
二是推进医保目录准入谈判，提高罕见病用药可及性。自国家医保局成立以来，已累计将 26 种罕见病用药纳入医保目录，平均降价超 50%。叠加其他药品准入方式，目前获批在我国上市的 75 种罕见病用药已经有 50 余种纳入医保药品目录，切实提高了罕见病用药保障水平。
三是建立健全医保谈判药品“双通道”落地机制，提升罕见病用药供应保障水平。我局联合国家卫生健康委先后印发《关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见》《关于适应国家医保谈判常态化持续做好谈判药品落地工作的通知》，通过定点医疗机构和定点零售药店两个渠道，满足谈判药品供应保障、临床适应等方面的合理需求。截至2023年6月底，全国已有 22.9 万家定点医院和药店配备了包括罕见病用药在内的目录谈判药品，有效提升了包括罕见病用药在内的谈判药品的供应保障水平。
四是持续完善罕见病多层次医疗保障体系，切实减轻罕见病患者用药费用负担。通过完善高额费用负担患者综合帮扶机制，积极引入市场力量推动慈善组织、商业健康保险、医疗互助等社会各方力量参与救助保障，积极发挥保障合力。
国家医保局表示，需要说明的是，目前我国基本医保筹资水平还不高，2022 年居民医保人均筹资标准仅为 960 元，保障能力有限。在待遇调整过程中，必须将基金承受能力作为“底线”，尽力而为、量力而行，着力满足广大参保人基本用药需求。医疗保障法立法是一项长期而又复杂的系统工程，是否将罕见病用药保障机制纳入医疗保障法规制内容需要进一步研究论证。
下一步，我局将认真贯彻落实党的二十大精神，持续完善医保准入谈判制度，综合考虑临床需求、医保基金承受能力等因素，将更多符合条件的罕见病用药按程序纳入医保药品目录，进一步提升罕见病用药保障水平。同时，及时总结成熟经验做法并加以固化，推进罕见病用药保障工作规范、长效。
来源：国家医保局
