2022年，FDA依然受到了Biogen阿尔茨海默症药物Aduhelm的后续影响，在对待创新疗法时格外谨慎。自2017年开始，FDA平均每年审批51个创新疗法，但今年仅有37个创新药和8款细胞/基因治疗通过了审批，共计45个，下面我们将为您梳理获批药物的基本情况。
NO.1 Quviviq
适应症：失眠症
研发公司： Idorsia
批准日期：1月7日
今年初，FDA批准Quviviq用于治疗失眠症，但由于其可能被滥用或产生依赖，FDA建议将其纳入受管控物质，直到美国缉毒局批准后才能上市。
区别于以往的传统疗法，Quviviq是针对食欲素设计的抑制剂，作为最新的双重食欲素受体拮抗剂，它通过阻断促进清醒的食欲素，让人们更容易进入自然睡眠状态。在一项关键Ⅲ期临床试验中，Quviviq能够明显改善患者的睡眠状况。
Quviviq并不是第一个吃螃蟹的人，早在2014年和2019年，同类型药物Belsomra（默沙东）和Dayvigo（卫材）就已经上市，这两款药物都因为次日残留效应被FDA施加了安全风险警告，Quviviq仍然任重道远。
NO.2 Cibinqo
适应症：特应性皮炎
研发公司： Pfizer
批准日期：1月14日
Cibinqo是一种口服的JAK1抑制剂，主要用于治疗患有难治性中度至重度特应性皮炎的成人患者。此前该药已经在大规模临床试验中证明了安全性与有效性，并于2021年12月获得EMA批准上市。
在这些试验中，Cibinqo展现出了一致的安全性，与安慰剂相比显著改善了皮损清除、疾病程度和严重程度，还能够在治疗2周时间内快速改善瘙痒。该药的活性成分是abrocitinib，可以选择性的抑制JAK1，该靶点被认为可调节多种参与特应性皮炎病理生理过程的细胞因子，包括IL-4、IL-13、IL-31等等。
NO.3 Kimmtrak
适应症：葡萄膜黑色素瘤
研发公司： Immunocore
批准日期：1月25日
Immunocore开创的全球首个T细胞受体（TCR）疗法Kimmtrak被FDA批准用于治疗HLA-A*02:01阳性不可切除性或转移性葡萄膜黑色素瘤成人患者。
葡萄膜黑色素瘤是一种高度侵袭性的疾病、患者生存率很低，预后较差。Kimmtrak的批准上市为饱受折磨的患者带来了希望，在该药的Ⅲ期临床试验中，Kimmtrak治疗组显示出的统计学意义和临床意义的总生存期益处，与研究者选择的方案相比，将死亡风险降低了49%，中位总生存期近22个月。
NO.4 Vabysmo
适应症：黄斑变性、糖尿病性黄斑水肿
研发公司： Roche
批准日期：1月28日
Vabysmo是罗氏旗下基因泰克研究的双特异性抗体，该药被用于治疗新生血管性或“湿性”年龄相关性黄斑变性（nAMD）和糖尿病黄斑水肿（DME）。
该药的上市标志着nAMD和DME治疗方案的重大进步，可以为患者提供更加多元的给药方案。与当前标准的治疗方案相比，Vabysmo可以减少注射的频率，降低治疗的负担，期活性药物成分faricimab可以靶向血管生成素-2和血管内皮生长因子A，稳定血管，减少炎症反应跟渗漏，可以更好地改善视力。
NO.5 Spikevax
适应症：新冠病毒预防
研发公司： Moderna
批准日期：1月31日
2020年12月18日，这款疫苗首次获得FDA紧急使用授权，并于2022年1月31日获得FDA正式批准，用于预防18岁以上人群感染新冠病毒。
作为Moderna的摇钱树，Spikevax预防新冠患者出现症状的有效率为93.2%，其中18-65岁人群的有效率为93.4%，65岁以上人群的有效率为91.5%。该疫苗也成为继辉瑞新冠疫苗后，在美国获批的第二种新冠病毒疫苗。
NO.6 Enjaymo
适应症：冷凝集素病
研发公司： Sanofi
批准日期：2月4日
冷凝集素病是一种罕见的自身免疫性疾病，人体内的红细胞在寒冷的环境下被破坏并导致贫血。Enjaymo是目前唯一一种获批的治疗方案，使用该药可以减少成人冷凝集素病患者因为溶血、红细胞破坏而导致的红细胞输血需求。
Enjaymo是一种IgG4单克隆抗体，旨在选择性靶向和抑制经典补体途径中的C1。通过抑制C1，该药可以抑制免疫系统中补体级联的激活，并防止冷凝集素病患者的产生溶血现象，保护健康红细胞免遭破坏。
NO.7 Pyrukynd
适应症：成人溶血性贫血
研发公司： Agios
批准日期：2月17日
丙酮酸激酶（PK）缺乏症是一种罕见的遗传病，表现为慢性溶血性贫血。Pyrukynd是首个获得FDA批准的针对该疾病的治疗方案。
FDA是依据两项关键的研究结果做出的决定，在ACTIVATE试验中，Pyrukynd能够在不定期输血的PK缺乏症患者中表现出显著的血红蛋白增加；在ACTIVATE-T试验中，该药物达到了主要终点，对于定期输血的患者，该药显示出了具有统计学意义和临床意义的输血负担降低。
NO.8 Carvykti
适应症：多发性骨髓瘤
研发公司：Johnson & Johnson、Legend Biotech
批准日期：2月28日
传奇生物跟强生合作的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法Carvykti于今年获得FDA批准，用于治疗既往接受过4种或4种以上治疗的复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。
作为国内首个自主研发并在海外获批上市的细胞疗法，在关键性的CARTITUDE-1研究中，总缓解率（ORR）达到了高达98%，78%的患者获得了严格的完全缓解（sCR），在18个月的中位随访时间中，中位缓解持续时间（DOR）为21.8个月。
NO.9 Vonjo
适应症：骨髓纤维化
研发公司： CTI BioPharma
批准日期：2月28日
FDA批准Vonjo治疗患有中度或高危原发性的成人或继发性骨髓纤维化且血小板水平低于50000/µL的成年患者。
骨髓纤维化是一种罕见的脊髓疾病，会破坏血细胞的形成，导致严重的贫血，这种疾病通常会导致脾脏肿大。在Vonjo的关键临床试验中，63名中高风险原发性或继发性骨髓纤维化和血小板低的患者被分成Vonjo组和标准治疗组。结果显示，Vonjo组有29%的患者脾脏体积减少了35%以上，而标准治疗组只有3%的患者能达到这一效果。
NO.10 Ztalmy
适应症：癫痫
研发公司： Marinus Pharmaceuticals
批准日期：3月18日
Ztalmy是一种神经活性类固醇，作为GABAA受体正向变构调节剂发挥作用，用于治疗细胞周期蛋白依赖性激酶样5缺乏症（CDKL5）缺乏症相关的癫痫。
基于Ⅲ期Marigold试验的数据，在101为患者中，Ztalmy组的患者在28天中主要运动性发作频率中位数减少了30.7%，而安慰剂组患者减少了6.9%，达到了试验的主要终点。在Marigold开放标签扩展研究中，接受Ztalmy治疗至少12个月的患者主要运动性癫痫发作频率中位数减少49.6%。
NO.11 Opdualag
适应症：黑色素瘤
研发公司： Bristol Myers Squibb
批准日期：3月18日
Opdualag是First-In-Class的双免疫联合固定剂量复方试剂，包含Nivolumab与relatlimab，用于治疗不可切除或转移性黑色素瘤的成人和12岁及以上儿童患者。
根据RELATIVITY-047研究，相比于标准疗法的Nivolumab单药，Opdualag将中位无进展生存期（PFS）延长了一倍以上（10.1个月VS 4.6个月），联合治疗组的安全性与Nivolumab单药相比也基本一致。
NO.12 Pluvicto
适应症：前列腺癌
研发公司： Novartis
批准日期：3月23日
Pluvicto被批准用于治疗曾接受过雄激素受体通路抑制剂治疗和紫杉烷类化疗的晚期前列腺特异性膜抗原阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者。
该药主要用于靶向前列腺特异性膜抗原，这种抗原对良性和恶性前列腺上皮细胞具有高度特异性，存在于大约80%的mCRPC患者中，是诊断和治疗该疾病的潜在靶点。在临床Ⅲ期VISION试验中，受试者按照2：1的比例接受Pluvicto+最佳标准治疗（BSoC）或仅接受最佳标准治疗。结果显示，联合用药组的总生存期（OS）和影像学无进展生存期（rPFS）有统计学意义的改善，中位OS为15.3个月，对照组为11.3个月；联合用要足rPFS为8.7个月，对照组为3.4个月。
NO.13 Vivjoa
适应症：复发性外阴阴道念珠菌病
研发公司： Mycovia Pharmaceuticals
批准日期：4月26日
Vivjoa是一种新型的真菌CYP51口服抑制剂，用于降低有复发性外阴阴道念珠菌病（RVVC）病史且无生育潜力的女性的发病率。
Vivjoa三项Ⅲ期临床试验数据（两项全球研究和一项美国中心研究）评估了该药治疗12岁及以上在过去12个月至少发生3次急性外阴阴道念珠菌病（VVC）的女性患者的疗效和安全性。根据结果显示，接受Vivjoa治疗的患者中有89.7%清除了初发感染，并且在50周的维持期内没有复发，而接受氟康唑和安慰剂治疗的患者中有57.1%
NO.14 Camzyos
适应症：肥厚型心肌病
研发公司： Bristol Myers Squibb、MyoKardia
批准日期：4月28日
联拓生物与BMS合作开发的Camzyos被用于治疗纽约心脏病协会心功能分级为Ⅱ-Ⅲ级的有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。
Camzyos是一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂，该药能调节进入“可结合肌动蛋白”状态的肌球蛋白头的数量，从而减少动力产生和残留横桥形成的概率。过量的肌球蛋白-肌动蛋白横桥的形成和超松弛状态的失调是HCM的机理特征。Camzyos可以将整体肌球蛋白群转变到节能、可募集的超松弛状态。
NO.15 Voquezna
适应症：幽门螺杆菌感染
研发公司： Phathom Pharmaceuticals
批准日期：5月3日
Voquezna分为三联包（vonoprazan/amoxicillin/clarithromycin）和二联包（vonoprazan/amoxicillin）两种规格，Vonoprazan是一种新型的首创口服小分子钾竞争性酸阻滞剂(PCAB)，已被证明具有快速和持久的抗分泌作用。长期以来，酸抑制剂疗法被确立为治疗幽门螺杆菌的支柱方案，更有效的酸抑制剂将有助于提高当前治疗方案的根除率。
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