1. Lecanemab
研发公司：卫材/渤健
适应症：阿尔茨海默症
Lecanemab于今年1月6日正式获得FDA加速批准，是由美国渤健和日本卫材联合研发的阿尔茨海默症治疗药物，这款新药以早期阿尔茨海默症患者为对象，可以清除患者脑部的致病物质β淀粉样蛋白斑块。仑卡奈单抗是第一个明确表明减少淀粉样蛋白会给患者带来临床获益的药物，可能成为AD治疗新的里程碑！
1月23日，该药开出了首张处方；2月3日，完成了首位患者输液。至此，Lecanemab正式开启了商业化之路。卫材首席执行官内藤晴夫认为：“未来三年，美国将有10万人使用这种药物，可以获得相当大的市场份额。而随着全球人口老龄化问题的加剧，到了2030年，该药物的适用患者将会达到约250万人。”卫材公司打算继美国之后，在日本、欧洲、中国进行该药的上市申请，争取在2023年度内获得批准。
2. SRP-9001
研发公司：Sarepta/罗氏
适应症：杜氏肌营养不良症
SRP-9001是一种针对全部杜氏肌营养不良症（DMD）患者的潜在治愈性疗法，作为一种在研基因转移疗法，该药旨在将编码微营养不良蛋白的基因传递到肌肉组织，以产生目标蛋白——微营养不良蛋白。
2019年12月，罗氏与Sarepta签署了一项价值28.5亿美元（7.5亿现金、4亿股权投资、17亿潜在里程碑付款），获得了SRP-9001在美国以外地区的独家权利。2022年11月，SRP-9001的上市申请已经获得FDA受理，并被纳入优先审评通道，如果获批，该药将成为全球首个针对DMD的基因疗法，据Evaluate Vantage预测，到2028年SRP-9001的销售额将达到22亿美元。
3. Intravitreal pegcetacoplan
研发公司：Apellis
适应症：阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）
Pegcetacoplan是合成环肽与聚乙二醇聚合物的结合，可以特异性地识别与C3和C3b，FDA已批准将该药用于治疗初次接受治疗的PNH患者和既往接受过补体C5抑制剂的PNH成年患者。
除此之外，该药作为少数完成地图样萎缩（GA）Ⅲ期试验的临床药物之一，有望成为首款治疗GA和干性晚期老年性黄斑变性的药物。Apellis联合创始人兼首席执行官Cedric Francois博士表示：“pegcetacoplan是近15年来的第一类新型补体医学，我们期待探索靶向C3的全部潜力，以解决那些临床未被满足的需求”。
4. Donanemab
研发公司：礼来
适应症：阿尔茨海默症
Donanemab是礼来开发的，用于治疗早期阿尔茨海默症（AD）的新药，CDE已宣布将礼来公司的Donanemab注射液纳入突破性治疗药物，这是一种靶向N3pG的修饰化β淀粉样蛋白斑块抗体药物，用于治疗早期症状性AD、轻度AD和AD所导致的轻度认知障碍。
在美国，Donanemab已被授予突破性疗法认定以及优先审评资格，但在1月19日，礼来宣布收到了FDA就Donanemab用于治疗AD的上市申请发出的完整回复函（CRL）。FDA表示，此次拒绝的原因是加速批准需要提供至少12个月的药物暴露量数据，需要至少100例接受过至少12个月该药持续治疗的患者的数据，而礼来提供的偏少。
5. RSVPreF3 OA
研发公司：GSK
适应症：合胞病毒疫苗
RSVPreF3 OA是GSK在研的二价RSV候选疫苗GSK3844766A，用于预防呼吸道合胞病毒感染。2022年11月3日，FDA正式受理了该药的生物制品许可申请（BLA），并被授予优先审评资格，预计将在5月3日前完成审查。
该药是GSK专门为老年人设计的RSV候选疫苗，是由RSV融合前F糖蛋白（RSVPreF3）与GSK专有佐剂AS01组合而成。该药如果顺利获批，将成为第一个能够保护60岁以上成人免受RSV病毒感染的疫苗，根据关键Ⅲ期临床试验中的数据，该疫苗具有高达82.6%的总效力，预防严重性RSV下呼吸道疾病的效力超过了90%。
6. Epcoritamab
研发公司：艾伯维/ Genmab
适应症：非霍奇金淋巴瘤
去年底，FDA已接受Epcoritamab的生物制剂许可申请，用于治疗两个或以上系统性治疗后复发/难治性大B细胞淋巴瘤（LBLC）的患者，并对其优先审查。
作为一种新的全场IgG1双特异性抗体（bsAb），该药可以重新定向CD3 T细胞到达表达CD20的细胞。在临床试验中，该药表现出良好的安全性，初步疗效数据表明，在R/R DLBLC和FL14的患者中，Epcoritamab作为单一药物具有令人振奋的抗肿瘤活性。
7. Zuranolone
研发公司：渤健/ Sage Therapeutics
适应症：重度、产后抑郁症
2月7日，渤健与Sage同时宣布已经提交Zuranolone用于治疗重度抑郁症（MDD）和产后抑郁症（PPD）的新药上市申请，该申请已经获得FDA优先审查。
本次Zuranolone的申请是基于两项关键试验LANDSCAPE和NEST的积极数据，其中LANDSCAPE中包含了针对成人MDD患者的五项研究（MDD-201B、MOUNTAIN、SHORELINE、WATERFALL和CORAL研究），NEST中包含两项针对成年女性PDD患者进行的两项研究（ROBIN和SKYLARK研究）。
8. Mirikizumab
研发公司：礼来
适应症：溃疡性结肠炎
Mirikizumab由礼来开发，是一种针对IL-23 的 p19亚基的单克隆抗体，有望成为治疗溃疡性结肠炎的首创药物，与此同时，公司也在开发银屑病、克罗恩病在内的新适应症，它们都属于自免疫类疾病。
Mirikizumab在随机双盲安慰剂对照Ⅲ期维持研究LUCENT-2中，达到了主要终点和全部关键次要终点，与安慰剂组相比，mirikizumab治疗组中有更高的患者在一年后实现了内镜缓解、无皮质类固醇缓解等结果。目前，礼来已经向美国FDA和欧盟EMA递交了治疗溃疡性结肠炎的监管申请。
9. Etrasimod
研发公司：辉瑞
适应症：溃疡性结肠炎
近期，辉瑞向FDA递交了Etrasimod的新药上市许可申请，用于治疗中重度活动性溃疡性结肠炎（UC）患者。作为一款新一代的口服S1P调节剂，该药最早由Arena Pharmaceuticals开发，辉瑞于2021年12月完成了对Arena的收购。
2022年3月，辉瑞公布了Etrasimod治疗UC的效果，两项关键试验均达到了主要终点，并且在所有关键次要终点上均显示出了显著的改善，成为了此次上市申请的基础。
10. Sotatercept
研发公司：默沙东
适应症：肺动脉高压
Sotatercept的原研企业是Acceleron Pharma公司，后被默沙东收购，该药是一款ⅡA型激活素受体融合蛋白，可以将改造后的细胞外域与抗体的Fc端融合在一起，阻断激活素与细胞膜上的受体结合，从而降低激活素介导的信号传导，是潜在的“First-in-class”肺动脉高压疗法。
目前，默沙东已经启动了四项Ⅲ期临床试验，将在不同类型的患者中持续探索Sotatercept的疗效、安全性和耐受性，预计将在今年获得关键性的Ⅲ期临床试验数据。
本文转载自医药地理，供学习参考。
