2月27日，SpringWorks Therapeutics公司宣布，FDA接受其口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂nirogacestat的新药申请（NDA），并对其进行优先审查。该产品用于治疗硬纤维瘤（desmoid tumors）成人患者。其处方药使用者费用法案（PDUFA）日期定为2023年8月27日。
nirogacestat此次获FDA优先审评是基于III期DeFi (NCT03785964)研究的积极结果。DeFi是一项全球、随机（1:1）、双盲、安慰剂对照的第III期试验，在该研究的双盲阶段随机选择了142名患者，其中70名患者（n=70）使用nirogacestat，72名患者（n=72）使用安慰剂，每个试验者每天两次服用150 mg的nirogacestat或安慰剂。该研究的主要终点为无进展生存期（PFS）。
试验结果显示，nirogacestat达到了临床试验的主要终点，显著改善患者的无进展生存期。Nirogacestat使得患者疾病进展风险降低71%（HR=0.29，95% CI：0.15-0.55，p<0.001）。
临床试验达到所有关键次要终点。数据显示：客观缓解率（ORR）41%（7%CR），而安慰剂组为8%（P<0.001）。该产品耐受性良好，安全性可控，满足对硬纤维瘤治疗方案中的各种要求指标。
关于硬纤维瘤
硬纤维瘤（desmoid tumor）又称为韧带样纤维瘤或侵袭性纤维瘤病，是一种发生于深部软组织的克隆性成纤维细胞增殖肿瘤，特征为浸润性生长和局部复发率较高。该疾病会给患者带来比较严重的负面影响，包括持久的疼痛、毁容甚至截肢。虽然硬纤维瘤是属于一种良性软组织肿瘤，本身并不会致命，但是与该肿瘤生长部位和大小有关，肿瘤生长在某些部位会压迫周围的脏器就会威胁到机体的正常生理代谢进而威胁生命健康。由于硬纤维瘤诊断比较复杂，且具有高复发性，发病机理尚不明确，nirogacestat的出现为该疾病的治疗方案作出可行思路。
SpringWorks Therapeutics公司的产品nirogacestat获FDA进行优先审查，将帮助更多的硬纤维瘤患者带来新的希望。
